ブロギジルセンは進行性筋疾患の新しい治療薬として注目されています。特にデュシェンヌ型筋ジストロフィーに対する効果が期待される一方、副作用や障害年金への影響を心配する声も少なくありません。

本記事では、ブロギジルセンの具体的な効果やリスク、治療と障害年金を両立するためのポイントを詳しく解説します。

ブロギジルセンとは？その効果と注目される理由

ブロギジルセンは、進行性の神経筋疾患に対する新しい治療薬として近年注目を集めています。

特にデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の治療を目的に開発されたRNA標的治療薬で、病気の進行を遅らせる可能性が期待されています。従来の治療では十分に抑えきれなかった筋力低下や運動機能の低下に対して、より根本的なアプローチを行うのがブロギジルセンの特徴です。

この薬剤は、特定の遺伝子の発現を調整することで筋肉の構造や機能を保護する作用を持ち、患者さんの生活の質の維持に寄与することが報告されています。

ブロギジルセンの具体的な効果

ブロギジルセンを投与することで、筋肉の破壊を抑え、歩行能力の維持や呼吸機能の低下を遅らせる効果が期待できます。臨床試験においては、一定期間の服用で筋肉中のジストロフィンタンパクの量が増加し、筋力の低下が緩やかになった症例も報告されています。

ただし、個人差が大きいため、すべての患者さんに同様の効果が現れるわけではありません。特に病状の進行具合や年齢によって効果の出方が変わるため、専門医と相談しながら慎重に治療計画を立てる必要があります。

副作用として注意すべき点

ブロギジルセンは先進的な治療薬である一方、副作用も報告されています。代表的なものとして、注射部位の痛みや腫れ、発熱、頭痛、倦怠感などが挙げられます。

また、一部の患者では肝機能障害や血液検査値の異常が生じるケースも確認されています。投与開始後は定期的に血液検査や肝機能検査を行い、副作用の有無を継続的にモニタリングすることが重要です。重篤な副作用が出る場合は、直ちに医師へ相談し、治療の中断や調整が検討されます。

障害年金との関係について知っておくべきこと

デュシェンヌ型筋ジストロフィーは、進行性の障害を伴う疾患のため、日本では障害年金の対象疾患とされています。

ブロギジルセンを使用して一定の改善が見られた場合でも、障害の程度に大きな変化がなければ、障害年金の受給資格が失われることは基本的にありません。ただし、治療による症状の改善が障害認定基準に影響する可能性もゼロではないため、定期的な診断書の提出時には、医師と相談しながら正確に症状を記載してもらうことが大切です。

特に障害等級が見直されるタイミング（更新時）には、治療状況や身体機能の変化が評価対象となります。

ブロギジルセンを使う際の注意点と今後の展望

ブロギジルセンは保険適用や承認の状況が国や地域によって異なるため、治療を希望する場合は、必ず専門の医療機関で最新情報を確認しましょう。費用負担も大きいため、公的支援や助成制度を活用することが重要です。日本国内では、医療費助成や障害年金、特定疾患治療研究事業など、複数の支援制度があります。患者さん本人だけでなく家族も負担が大きいため、医療ソーシャルワーカーなど専門家に相談し、制度を組み合わせて最大限支援を受けることが推奨されます。

治療研究は日進月歩で進んでおり、今後さらに効果的で安全性の高い治療が登場する可能性もあります。ブロギジルセンが将来的に治療の標準となるのか、他の治療薬との併用が進むのか、引き続き注視が必要です。

まとめ：ブロギジルセンを安心して利用するために

ブロギジルセンは進行性筋疾患の治療において革新的な役割を果たす一方、副作用や障害年金への影響といった点に注意が必要です。治療の効果は個人差が大きいため、期待しすぎず冷静に経過を観察し、定期的な診察を受けることが大切です。また、障害年金などの社会的支援を受けながら、生活の質を維持していくことが患者さんとご家族にとっての大きな支えになります。治療と支援の両立を図りながら、安心して日常生活を送るための準備を進めていきましょう。

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障害年金とは

「障害年金」とは、公的な年金の１つで、病気や事故が原因で障害を負った方へ、国から年金が給付される制度であります。
障害者のための特別な手当と勘違いされている人も見えますが、実は老齢年金と同じ公的年金です。
６５歳以前に障害を持ち、日常生活や仕事に支障がある人に対して支払われる生活補助金です。

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対象となる障害について

障害年金というと、肢体障害、目の障害、聴力の障害など外見でわかる障害のイメージが強いですが、実は様々な傷病が障害年金の対象となります。

下の図で障害年金の対象となる傷病を紹介していますのでご覧ください。これらはほんの一部で、本当に多くの傷病やケガが対象になります。しかし同じような症状でも、傷病名によっては対象外とされてしまうこともありますので、注意が必要です。

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目の傷病

白内障、緑内障、ブドウ膜炎、眼球萎縮、網膜色素変形症、両人工的無水晶体眼、眼球振盪症　など

聴覚

メニエール病、感音性難聴、突発性難聴　など

肢体

重症筋無力症、関節リュウマチ、脊髄損傷、進行性筋ジストロフィー、変形性股関節症、人工股関節など

脳の傷病

脳卒中、脳出血 、脳梗塞など

精神

統合失調症、うつ病、躁うつ病、てんかん、発達障害、知的障害など

呼吸器疾患

気管支ぜん息、肺線維症、肺結核など

心疾患、高血圧

狭心症、心筋梗塞、高血圧性心疾患、悪性高血圧症など

腎疾患、肝疾患、糖尿病

慢性腎炎、ネフローゼ症候群、慢性糸球体腎炎、慢性腎不全、人工透析、肝硬変、肝ガン、糖尿病、糖尿病性と明示されたすべての合併症　など

その他

悪性新生物（ガン）、高次脳機能障害、化学物質過敏症、各種難病（強皮症、パーキンソン症候群）、その他難病など

岩本浩一

岩本　浩一 （いわもと こういち）
社会保険労務士法人あいパートナーズ 代表

このたび、障害をお持ちで苦しんでいらっしゃる方々やそのご家族の皆様に対して、何か少しでもお力になりたいという想いから、私を育んでくれた地元の松山市で当センターを立ち上げることにいたしました。

障害年金は、公的な制度であるにも関わらず認知度が低いため、本来であれば受け取る権利がある方でも、様々な理由により多くの方々が受給に至っていないのが現実です。当然ながら、手続きをしなければ受給できません。黙っていても誰かが教えてくれるものでもなく、結局は障害をお持ちの方々がご自身で気付くしかないのです。何とか障害年金の相談まで辿り着いたとしても、またしても高いハードルが立ちはだかります。

そうした理由から、請求に必要な書類を準備する事が出来ず、手続きすらできないという状況になり、障害年金の申請を諦めてしまっている方が多くいらっしゃいます。

早く、障害年金のことを知っていればよかった、最初から専門家に相談すればよかった。

相談の現場で、最も耳にする言葉です。

障害年金の請求で一番大事なことは、不安を感じたり、わからないことがあったりしたときに、すぐに専門家に問い合わせをすることです。

ひとりで悩みを抱えず、まずは当センターにお気軽にご相談ください。
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